Nº1 HOSPITALTEC

La terapia génica corrige alteraciones genéticas mediante sofisticadas técnicas de edición génica. Ha demostrado gran éxito en enfermedades congénitas monogénicas, como las inmunodeficiencias severas, anemias congénitas, hemofilia, trastornos metabólicos y enfermedades de depósito. Células CAR-T: una revolución en el tratamiento del cáncer Las células CAR-T o linfocitos T-CAR (del inglés “ Chimeric Antigen Receptor ”), son linfocitos T modificados genéticamente por medio de vectores virales, para producir un receptor sintético en su superficie, que reconoce antígenos específicos en la célula diana. La fusión del receptor y el antígeno desencadena la activación del linfocito T que destruye selectivamente la célula diana, generando la activación de otras células del sistema inmune que multiplican la reacción. Los resultados del tratamiento con células CAR-T en neoplasias hematológicas de linfocitos B (leucemias, linfomas, mieloma múltiple), han demostrado unas excelentes tasas de respuesta, y potencial curación en hasta un tercio de los pacientes con enfermedad muy avanzada que habían fallado a todos los tratamientos disponibles. La terapia celular con células mesenquimales estromales se fundamenta en su gran capacidad antiinflamatoria, inmunomoduladora y el tratamiento con células madre mesenquimales curaba un porcentaje importante de úlceras perianales complejas en pacientes con enfermedad de Crohn. Este estudio, realizado en colaboración con la empresa Tigenix, permitió la aprobación del primer medicamento celular por la Agencia Europea del Medicamento y su posterior comercialización por la multinacional Takeda. TerCel se continuó en el año 2022 por la Red Española de Terapias Avanzadas (TeraV), al amparo de la convocatoria RICORs (Redes de Investigación Cooperativa para alcanzar Resultados en Salud), del ISCIII, financiada por el Plan de Recuperación, Transformación y Resiliencia. Siguiendo el modelo descentralizado de TerCel, TeraV reúne 32 grupos de investigación (17 clínico- epidemiológicos en hospitales del SNS y 15 de ciencia básica en instituciones académicas), y 358 investigadores avalados por su excelencia científica, colaborando en un proyecto común de investigación traslacional, con el principal objetivo de curar enfermedades con medicamentos de terapia avanzada basados en genes y en células. TeraV se estructura en cuatro programas principales: Terapia Génica, Inmunoterapia Celular antitumoral, Terapia Celular Somática, y un programa horizontal que proporciona ayuda a los restantes con tecnologías y modelos innovadores. TECNOLOGÍA SANITARIA Terapias Avanzadas 59 N º 1 regenerativa demostrado en un amplio abanico de enfermedades de base inflamatoria, inmune o degenerativa, ya sea aisladamente o con productos de ingeniería tisular. En el año 2004, el Instituto de Salud Carlos III (ISCIII), creó la Red Española de Terapia Celular (TerCel), para fomentar la colaboración entre investigadores básicos y clínicos en España. Su misión era diseñar medicamentos celulares para tratar enfermedades y trasladar este conocimiento a los pacientes del Sistema Nacional de Salud (SNS). Tercel alcanzó logros significativos en la generación de conocimiento y el desarrollo de ensayos clínicos, posicionándose como líder europeo en este ámbito (véase el “Libro Blanco de la Terapia Celular en España, y la publicación: “ Spanish Cell Therapy Network (TerCel): 15 years of successful collaborative translational research ”. Colaboración público- privada y avances en terapias avanzadas El éxito de TerCel se basó en una estrecha colaboración con la AEMPS y en la creación de una plataforma de producción celular que fabrica medicamentos de terapia avanzada siguiendo rigurosas normas de calidad para los estudios preclínicos y clínicos. Un hito clave fue el ensayo clínico multicéntrico fase III liderado por el Dr. Damián García Olmo, que demostró que